創(chuàng)新技術(shù)
創(chuàng)新技術(shù)
瑞博生物致力于小核酸制藥關(guān)鍵技術(shù)的持續(xù)創(chuàng)新。
RiboGalSTARTM肝靶向遞送技術(shù)能夠精準(zhǔn)有效地實現(xiàn)肝組織靶向。RiboOncoSTARTM是瑞博生物的第一個肝外遞送技術(shù)，具有多種腫瘤組織的靶向性。RiboPepSTARTM是對肝以外的組織和器官靶向遞送的系統(tǒng)布局，正在腎靶向、中樞神經(jīng)（CNS）靶向、脂肪和肌肉組織等領(lǐng)域篩選和驗證候選遞送分子。
與此同時，我們在siRNA化學(xué)修飾平臺和多靶點藥物平臺上也取得了重大進展，進一步提升了小核酸藥物的療效、特異性和治療潛力。
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RiboGalSTARTM
我們的肝靶向遞送技術(shù)RiboGalSTARTM 可將 siRNA 精準(zhǔn)遞送至多種源自肝臟的靶點，治療相關(guān)適應(yīng)病癥。
目前，RiboGalSTARTM 技術(shù)已推動了六個項目進入臨床開發(fā)，其高效、長效及良好的安全性已在臨床中得到驗證。這使其成為全球最成功的 GalNAc 遞送技術(shù)之一，并已在包括中國、歐洲和美國在內(nèi)的主要司法管轄區(qū)獲得專利授權(quán)。
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RiboOncoSTARTM
我們正在開發(fā)的 RiboOncoSTARTM是一項領(lǐng)先的腫瘤靶向平臺，采用核酸綴合遞送技術(shù)，支持我們多個潛在“同類首創(chuàng)”癌癥治療項目的開發(fā)。
在臨床前研究中，RiboOncoSTARTM在特定癌癥（包括膠質(zhì)瘤、胰腺癌）中表現(xiàn)出優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)治療的抗腫瘤效果和安全性。 -
RiboPepSTARTM
RiboPepSTARTM是瑞博生物自主研發(fā)的遞送技術(shù)平臺，通過靶向分子綴合實現(xiàn)對多種肝外器官的靶向遞送。
在腎臟和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）相關(guān)的多個臨床前疾病模型中，該平臺展現(xiàn)出優(yōu)于現(xiàn)有療法的顯著療效，并具有良好的安全性，支持我們在全球 siRNA 創(chuàng)新研究中處于領(lǐng)先地位。
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化學(xué)修飾平臺
我們自主研發(fā)的 RSC（Ribo Stabilization Chemistry）平臺是一項迭代式的 siRNA 化學(xué)修飾技術(shù)，基于對 siRNA 降解機制、序列活性、脫靶規(guī)律及長效性的系統(tǒng)研究，形成了該技術(shù)平臺。
RSC 平臺與我們的 RiboGalSTARTM遞送技術(shù)協(xié)同作用，已通過 RBD4059 及其它臨床階段管線展現(xiàn)出良好的安全性和持久的療效。
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多靶點藥物開發(fā)平臺
大多數(shù) siRNA 藥物僅針對單一靶點，我們的多靶點 siRNA 藥物平臺則可以實現(xiàn)單一藥物分子同時干擾兩個或多個靶點。通過以不同比例組合多個靶點，該平臺能夠?qū)崿F(xiàn)協(xié)同治療效果，展現(xiàn)出顯著的技術(shù)優(yōu)勢。
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模型驅(qū)動的藥物研發(fā)平臺（MIDD）
依托自主的建模與模擬技術(shù)的能力，我們能夠?qū)λ幬锾匦院图膊∠嚓P(guān)數(shù)據(jù)進行定量分析，從而加深對 siRNA 作用機制的理解，并提升藥物開發(fā)各階段的可預(yù)測性。
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siRNA序列設(shè)計及篩選平臺
我們自主開發(fā)了專有的軟件平臺，用于 siRNA 序列的設(shè)計。
該平臺通過分析關(guān)鍵參數(shù)，如脫靶基因預(yù)測、跨物種比對以及序列同源性，能夠快速識別高質(zhì)量的 siRNA 候選分子，確保所選序列具備最優(yōu)的特異性和活性。
作為配套技術(shù)，我們的高通量篩選平臺能夠高效地合成并評價siRNA先導(dǎo)化合物，加速藥物的發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化過程。
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